Разработан препарат для замедления развития болезни Хантингтона

Экспериментальное лекарство для лечения болезни Хантингтона (Гентингтона) создала команда исследователей из Университетского колледжа Лондона. Их инновационный препарат позволяет понизить уровень токсичных белков в мозге, сообщает Republic со ссылкой на BBC. Вакцина Ionis-HTTRX уже названа самым большим прорывом в лечении нейродегенеративных заболеваний за прошедшие 50 лет.

Болезнь Хантингтона - это генетическое заболевание нервной системы провоцирующие у носителя непроизвольные движения в одной или целой группе мышц, а также психические расстройства. Вакцина фактически перехватывает ген-мутант болезни и успевает уничтожить его до того, как вредный ген окажет влияние на другие клетки. Чтобы препарат дошел до мозга его вводят в спинномозговую жидкость посредством иглы.

Препарат Ionis-HTTRX тестировался на 46 испытуемых с ранней стадии развития болезни. Доза вакцины постепенно увеличивалась. После инъекции у испытуемых замечено значительное сокращение вредных белков в соответствии с дозировкой. Руководитель первой стадии испытаний, профессор Сара Табризи, надеется, что в будущем препарат можно будет использовать до появления основных симптомов, чтобы их подавить. Испытания вакцины продолжаются, и более подробные исследования ученые опубликуют в 2018 году.